人生小哲理健康财富百年
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正文一、国外研究现状及趋势1.全球干细胞临床转化研究现状干细胞研究和再生医学的发展为人类面临的创伤性、免疫性、代谢性、退行性及肿瘤性等难治性重大疾病治疗将提供革命性的解决方案。世界各国纷纷投入大量的人力、物力和财力抢占干细胞领域的制高点。
截至年1月，美国NIH临床研究网站注册的全球注册干细胞相关临床试验超过项，I期、II期、III期、IV期临床研究分别为项、项、项和项。
其中，造血干细胞（HSC）临床研究项，占47%。神经干细胞研究（NSC）项，占18%，主要是旨在修复受损的中枢神经系统；间充质干细胞（MSC）研究项，占13%，主要涉及疾病类型包括中风、肺结节病、外周动脉疾病、类风湿性关节炎、特发性肺纤维化以及免疫疾病等；胚胎干细胞（ES）/诱导性多能干细胞（iPSC）研究84项，占为2%，主要集中在眼睛、胰腺和多种神经退行性疾病或损伤（如帕金森病、ALS和脊髓损伤）治疗领域。
目前全球共有将近种干细胞相关药物正在研发，迄今美国、加拿大、欧盟、韩国、日本、新西兰等国家和地区的药品监督管理部门，已经批准13个干细胞制品上市。年2月，TEMCELL?（即Prochymal?）干细胞制品在日本上市销售用于治疗移植物抗宿主病，成为首个得到完全批准的大规模生产的干细胞产品。
国际上已获批准上市的干细胞产品
目前，已经有相当大的投资用于干细胞治疗临床前研究和临床试验中，但只有为数不多的品种最终获准临床应用。国际上已获准上市的干细胞药品前景并不太乐观，Osiris公司在探索Prochymal用于治疗成人移植物抗宿主病、克隆症和糖尿病等其他病症时屡屡受挫，年11月该公司将Prochymal转让给澳大利亚Mesoblast公司。年11月，FCB-Pharmicell用于急性心梗治疗的干细胞药物Hearticellgram-AMI第II/III期的临床试验结果显示失败。
2.世界主要机构的干细胞分类分级监管模式与评估体系世界各国对于细胞临床转化监管并无统一认识，甚至是按技术管理还是按药物管理都有很大分歧，各国制定的监管模式与质量评估体系也不尽相同。
美国食品药品管理局（FDA）对细胞及干细胞治疗采取了分级分类管理模式，按干细胞种类和风险级别管理。FDA针对细胞和基因治疗产品（CGT）发布了《人体细胞治疗和基因治疗指南》、《人类细胞、组织以及细胞的与基于组织的产品机构的现行良好组织规范》（GTP）、《细胞和基因治疗产品的效力试验指南》等一系列法规指南。
欧洲药物管理局（EMA）设有专门的先进治疗委员会，对先进医学治疗产品（ATMPs）制定了类似的法规，如《高级医学治疗产品》、《人类使用医学产品的临床试验》等。
韩国作为国家战略在大力推进干细胞转化应用，韩国KFDA成立了专门机构来修订相关的法规和指南，在整个生物制品里面单列出细胞及干细胞治疗产品的GMP指南，把干细胞作为生物制品来管理，并批准上市了全球首个干细胞治疗新药。
日本采用双轨制对干细胞临床转化进行管理，厚生劳动省既接纳干细胞药品类注册申报，也可受理以先进治疗技术启动的临床研究。
国际细胞治疗协会（ISCT）、国际干细胞研究学会（ISSCR）、细胞治疗认证基金会（FACT）、美国血库协会（AABB）、美国病理学家协会（CAP）、世界卫生组织NRL、世界卫生组织（WHO）、国际标准化组织（ISO）等国际标准化机构长期致力于规范临床细胞治疗，建立了一系列细胞制品、药品临床应用指南、质量评估体系及认证标准。
综上所述，国际上干细胞临床转化普遍实行分级分类监管模式，根据干细胞来源（自体/异基因）、特性（胚胎/成体）和体外处理（扩增/诱导/修饰）方式分类，在分级管理方面根据安全性进行分级，临床转化研究根据风险级别和类型按照相关规范进行评估。
3.干细胞临床转化面临的主要挑战国际上，一项新的医疗技术在被大规模应用于临床治疗之前，至少需要经过临床前研究和临床试验两个阶段，只有足够充分的证据证明新疗法优于既有的疗法，且在安全性、有效性、质量可控性以及医学伦理上均通过专业评估后新疗法才可以应用于临床。
利用造血干细胞移植（HSCT）进行造血功能重建治疗血液疾病是最经典和较成熟的干细胞临床应用。据统计WHO成员国中在年到年期间，2个移植团队报道的,例HSCTs中，骨髓来源占54%、外周血占41%、脐带血占5%。造血干细胞的来源、数量和HLA精确配型是困扰HSCT广泛应用的瓶颈问题。
间充质干细胞（MSC）是继造血干细胞之后最接近临床应用的成体干细胞，国际上已获准上市的干细胞产品中MSC占绝对多数。但是目前其主要困惑在于缺乏确定的量效关系评价策略、通用的质量标准和最佳治疗方案。
神经干细胞对神经系统再生修复前景可观，但可供研究用的神经干细胞来源非常稀缺，诱导性多能干细胞（iPSC）的再生医学潜力十分丰富，可诱导出神经细胞、心肌细胞、肝细胞等特化细胞用于修复组织器官。但iPSC属于高风险干细胞品种，用iPSC治疗人类疾病仍然需要克服许多关键障碍，如具有致瘤性、诱导分化效率低，体外过程漫长加大质量控制难度等。
干细胞被称为医药史上最为复杂的治疗性产品，研发者与监管者均缺乏经验。在缺乏系统的工程化、标准化开发前提下，难以保证细胞制品质量可控性以及临床应用的安全性与有效性。
二、国内研究现状及趋势1.我国干细胞临床转化研究及标准评估体系建设现状20世纪90年代以来，我国开始大力支持干细胞临床研究及应用，年国家药监局发布《人体细胞治疗研究和制剂质量控制技术指导原则》，干细胞作为体细胞制剂纳入药品管理，年卫生部发文《医疗技术临床应用管理办法》将干细胞移植归为第三类医疗技术，引发了干细胞治疗究竟是医疗技术还是药品的长期争论。一时期，我国成为了世界上接受干细胞治疗病人最多的国家，其安全性问题受到广泛哪家医院治愈白癜风哪家医院能够治愈白癜风
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